盘点：2022生物药研发管线

截止2022年，我国临床阶段的生物药研发管线近2100个，同比增速22%，约占全球管线的20%，在全球中仅次于美国。从研发阶段看，处于一期的最多，占37%。全年NMPA共批准了18款生物药上市，和去年相比有所下降，主要源于疫苗和抗体的获批数下降。

在国内所有研发分子中，靶点最为集中的仍为HER2,TNF-α，PD-(L)1，VEGF等大靶点，一些新兴靶点如CD3，BCMA，IL6，IL23等也开始有企业申请注册，但目前数量还较少，大多企业出于风险考虑还是有路径依赖，走成熟靶点的研发之路。

反观全球数据，22年在研药物靶点总数有1952个，比21年的1858个多了近100个，创历史新高。而2021年更是新药靶标蓬勃发展的一年，达到了131个。

2022年，药物的靶点榜首为CD3，取代了连续夺魁的HER2，药物数量从2021年的149种增长到199种。大热靶点PD-1的管线也在扩增，稳居第二，CD19由于被广泛应用在CAR-T细胞疗法中而越居第四，成为主流。

2022新获批上市的抗体药物中，国内一共获批8个，其中4个属于创新药，包括一个双抗药物，靶点集中在PD1和TNF-α。

美国获批10个，其中有4个双抗类药物，分别是tebentafusp、faricimab、mosunetuzumab和teclistamab，以及1个ADC药物(mirvetuximab soravtansine)

通过对比上市抗体的靶点情况可以看出，国内的创新仍然主要从创新药数量上发力，而美国的创新开始从新靶点，新作用机制上体现。

随着中国药物研发的逐渐崛起，中国在前沿治疗领域布局迅速增加，目前中国细胞疗法临床研究登记数量位居世界第二，包括CAR-T、NK细胞、BCMA靶向疗法等领域。目前国内已有两款CAR-T疗法获批，为复星的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。

截至2022年，全球细胞和基因疗法的药物研发数量超过2000项，2022年获批数量创下新高，共有8款。AAV是基因疗法中最常用的病毒载体，细胞疗法中最常用T细胞。

细胞基因疗法的适应症以罕见病为主。由于罕见病人群狭窄，叠加生产成本高昂等因素，往往定价不菲，使得其市场容量受到限制。例如蓝鸟生物的Zynteglo在美国定价280万美元，Skysona定价300万美元，CSL Behring的Hemgenix定价更是达到了350万美元，成为全球最贵的药物。

虽然定价高，但从国外已有基因疗法纳入国家医保的先例来看，国内医保也有望对基因疗法放开，在商业医保基础上形成补充，将极大地增强罕见病药物研发企业的信心，新兴疗法的市场有望扩容。考虑到丰富的早期管线储备，预期国内将有更多的细胞基因疗法陆续上市。

纵观全局，尽管新冠疫情为全球新药研发带来了各种困难，但无论从研发规模、申办方数量、研发进展，以及治疗领域等均呈积极的发展态势，特别是中国作为一股蓬勃发展的中坚力量，不断扩大其在全球的影响力。

但在源头创新方面还任重道远，尤其在政策面的国谈和国采双杀的逻辑下，中国药企仍旧需要不断创新转型。以及在国内市场有限，药物靶点扎堆的环境下，中国创新药需不断与国际接轨，寻求差异化。